青蒿素是屠呦呦发明的，1972年8月，屠呦呦带队在海南岛开展青蒿中性提取物的临床疗效试验。期间，倪慕云设计了色谱柱分离的前处理，使青蒿提取物中性部分的抗疟作用再次得到提高。
屠呦呦多年从事中药和中西药结合研究，突出贡献是创制新型抗疟药青蒿素和双氢青蒿素。1972年成功提取分子式为C15H22O5的无色结晶体，命名为青蒿素。
2011年9月，因发现青蒿素，挽救了全球特别是发展中国家数百万人的生命获得拉斯克奖和葛兰素史克中国研发中心“生命科学杰出成就奖”。
2015年10月获得诺贝尔生理学或医学奖，理由是她发现了青蒿素，该药品可以有效降低疟疾患者的死亡率。她成为首获科学类诺贝尔奖的中国人。